Минздрав зарегистрировал самое дорогое в мире лекарство для лечения детей со СМА — «Золгенсма»

Минздрав зарегистрировал в России самый дорогой в мире препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА) для детей — «Золгенсма». Один укол этого лекарства стоит больше 2 миллионов долларов (150–170 миллионов рублей в зависимости от курса). Запись о регистрации уже внесена в Государственный реестр лекарственных средств.

Это значит, что родителям будет проще получить рецепт на этот препарат (раньше его назначали только в том случае, если официально одобренная терапия не дала результат). Теперь, если лекарство внесут в список жизненно необходимых, его будут выдавать бесплатно.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая генетическая болезнь, поражающая двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к атрофии и параличу мышц. В мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Как пишет РБК, в России до этого были зарегистрированы только «Спинраза» и «Рисдиплам», но эти препараты надо принимать пожизненно. Укол «Золгенсма», в отличие от них, делают только в возрасте до двух лет.

В начале этого года по указу президента был создан Фонд поддержки детей с тяжелыми, угрожающими жизни и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра». За время своей работы он одобрил лечение «Золгенсмой» четырем детям.

Детей, которым поставили страшный диагноз, знает вся страна — деньги на спасительный укол приходится собирать буквально всем миром. О том, как живут семьи с детьми-«смайликами», как добиваются лечения, мы рассказывали в документальном фильме. Текстовую версию материала можно прочитать здесь.

Ранее мы рассказывали историю семьи Кузнецовых. У Саши и Яны в 2019 году родилась долгожданная дочка. Малышку назвали Мия. 26 июня 2021 года родители узнали страшный диагноз дочки — СМА второго типа. Иначе этот недуг называется болезнью Дубовица. Первые симптомы появляются в промежуток между шестью месяцами и полутора годами жизни. Дети с этой формой никогда не смогут ходить и стоять. Для спасения Мии необходим самый дорогой в мире укол препаратом «Золгенсма». Его стоимость — 150 миллионов рублей. Чтобы приобрести препарат, родители объявили сбор средств. Собрать нужную сумму удалось к сентябрю. А в начале октября Мия получила необходимый укол.

Также NGS42.RU рассказывал про скандал с участием фонда «Круг добра», который помогает в том числе малышам со СМА. 7-месячному Саше Гращенко из Новокузнецка врачи диагностировали СМА первого типа. Родители начали сбор средств на укол препаратом «Золгенсма» и параллельно готовили документы для государственного фонда «Круг добра». Заявка в фонд была передана 25 июня, 9 июля семья получила протокол телемедицинской консультации и протокол консилиума о том, что Саше Гращенко одобрен препарат «Золгенсма» и он подходит под критерии фонда. Однако 15 июля мальчику исполнилось 7 месяцев, и 29 июля экспертный совет фонда «Круг добра» отказал ребенку из-за возрастного ограничения до 6 месяцев. Известный актер Дмитрий Певцов записал в своем инстаграме эмоциональное видео, в котором возмутился таким долгим рассмотрением документов и отказом. Он назвал это «смертным приговором» и «преступлением против человечности». После того как история вызвала резонанс в Сети, госфонд все-таки одобрил малышу со СМА лекарство за 150 миллионов.